• By Sharon Theimer

La terapia génica para enfermedades metabólicas del hígado se muestra esperanzadora en cerdos

August 1, 2016

Ilustración de la secuencia del genROCHESTER, Minnesota: Ante la escasez de órganos donados, Mayo Clinic explora las estrategias terapéuticas para los pacientes que sufren enfermedades debilitantes del hígado. Los científicos prueban un nuevo método para corregir trastornos metabólicos, sin trasplantar el órgano completo. Los resultados se publican en Science Translational Medicine.

La investigación médica probó la terapia génica en cerdos que sufrían de tirosinemia hereditaria tipo 1 (HT1, por sus siglas en inglés), trastorno metabólico que es provocado por la deficiencia de una enzima. El tratamiento común para esta enfermedad es un régimen farmacológico, pero el mismo no surte efecto en muchos pacientes y se desconoce la seguridad a largo plazo del consumo del fármaco.

“El trasplante de hígado es la única alternativa curativa en el tratamiento de la tirosinemia hereditaria tipo 1, que se caracteriza por una enfermedad progresiva del hígado”, dice el Dr. Raymond Hickey, investigador quirúrgico de Mayo. “Este novedoso método para tratar la tirosinemia hereditaria tipo 1 y otras enfermedades metabólicas permitirá a los pacientes evitar el trasplante de hígado y salvará más vidas”, añade.

A través de la terapia génica, se trasplantan células hepáticas corregidas al hígado enfermo, lo que lleva a la producción de la enzima. “Este tratamiento es una nueva forma de trasplante celular que emplea las propias células del paciente, por lo que no se requieren medicamentos inmunosupresores y, de esa manera, se evitan los efectos secundarios de esos fármacos”, explica el Dr. Scott Nyberg, cirujano de trasplante hepático en Mayo Clinic. El resultado de esta terapia fue la mejoría de los cerdos con tirosinemia hereditaria tipo 1 y la prevención de la insuficiencia hepática. El empleo de imágenes nucleares permitió a los investigadores controlar la expansión de las células corregidas mediante un proceso no invasivo de imágenes.

“Los pacientes pediátricos que sufren de errores congénitos del metabolismo hepático serán quienes más se beneficien de esta terapia. Más de 20 por ciento de todos los trasplantes hepáticos en niños derivan de una enfermedad metabólica”, afirma el Dr. Hickey.

El estudio también examina el uso de vectores lentivirales para la entrega de las células en el tratamiento de las enfermedades hepáticas, medio que tradicionalmente se aplica en los trastornos sanguíneos.

El estudio contó con el financiamiento de los Institutos Nacionales de Salud, del Premio para Fellowship Posdoctoral de la Fundación Americana del Hígado, del Premio para el Desarrollo Profesional del Centro para Medicina Regenerativa de Mayo Clinic, de la Fundación Wallace H. Coulter, la Fundación Marriott, de la Fundación de la Familia de Darwin Deason y de Mayo Clinic.

Otros autores del trabajo son:

  • Dr. Shennen A. Mao, Mayo Clinic
  • Dr. Jaime Glorioso, Mayo Clinic
  • Dr. Faysal Elgilani, Mayo Clinic
  • Bruce Amiot, Mayo Clinic
  • Dr. Harvey Chen, Mayo Clinic
  • Dr. Piero Rinaldo, Mayo Clinic
  • Dr. Ronald Marler, Mayo Clinic
  • Dr. Huailei Jiang, Mayo Clinic
  • Dr. Timothy R. DeGrado, Mayo Clinic
  • Dr. Michael K. O’Connor, Mayo Clinic
  • Brittany L. Freeman, Mayo Clinic
  • Dra. Samar H. Ibrahim, Mayo Clinic
  • Dra. Kah Whye Peng, Mayo Clinic
  • Dr. Yasuhiro Ikeda, Mayo Clinic
  • Dr. Joseph B. Lillegard, Mayo Clinic
  • Dr. Stephen J. Russell, Mayo Clinic
  • Dr. Scott L. Nyberg, Mayo Clinic
  • Lukkana Suksanpaisan, Imanis Life Sciences
  • Dr. Cary O. Harding, Universidad de Ciencias y Salud de Oregón
  • Dr. Markus Grompe, Universidad de Ciencias y Salud de Oregón
  • Dr. Chak S. Ho, Gift of Life Michigan
  • Dr. Nyberg, subsidios NIH RO1 DK106667.

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