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Posted by Emily Hiatt (@emilyhiatt) · Nov 20, 2012

Test de proteínas es el primero en predecir promedio de progresión en la enfermedad de Lou Gehrig

JACKSONVILLE, Florida — 20 de noviembre de 2012. Un nuevo test que mide las proteínas dañadas por lesión del sistema nervioso, que se depositan en la sangre y en el líquido cefalorraquídeo revela la tasa de progresión de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) en pacientes, de acuerdo a investigadores de la
Clínica Mayo en Jacksonville, Florida; de la Universidad de Emory; y la Universidad de Florida.

Su studio, que aparece en la version online de la revista Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry, sugiere que este test, si es perfeccionado, podría ayudar a los médicos e investigadores a identificar a aquellos pacientes con mayor riesgo de progresión rápida de la enfermedad. A estos pacientes entonces se les podría ofrecer nuevas terapias que se están desarrollando ahora o probando.

ELA — también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es una enfermedad neurodegenerativa progresiva causada por el deterioro de las neuronas motoras (células nerviosas) que controlan el movimiento muscular voluntario. La tasa de progresión varía ampliamente entre los pacientes, y la supervivencia a partir de la fecha de diagnostico puede ser de meses a 10 años o más, dice Kevin Boylan, M.D., director medico de la Clínica de ELA de la Clínica Mayo de Florida.

"En el cuidado de nuestros pacientes con ELA existe una necesidad de formas más fiables para determiner la rapidez con que la enfermedad está progresando", dice el Dr. Boylan, quien es el investigador principal del estudio. "Muchos investigadores de ELA han estado tratando de desarrollar una prueba de biomarcadores moleculares para la lesión del sistema nervioso de este tipo y es alentador saber que este test podría hacer eso. Debido a que las muestras de sangre se recolectan más fácilmente que en el líquido cefalorraquídeo, estamos especialmente interesados en seguir la evaluación de esta prueba en la sangre periférica en comparación con el liquido cefalorraquídeo", declara.

Por ahora no existen tratamientos para ELA que lleven a una cura ni a beneficios significativos, pero muchos están en desarrollo, dice el Dr. Boylan. Un test como este podría ayudar a identificar a aquellos pacientes que están en riesgo de una progresión más rápida de la enfermedad. Con tratamientos experimentales que, básicamente, reducen la progresión de ELA, la detección de una respuesta al tratamiento en pacientes con progresión más rápida puede conseguirse más fácilmente, dice Boylan. Ahora, los pacientes con diferentes tasas de progresión pueden participar juntos en estudios clínicos, lo que puede hacer difícil el análisis del beneficio de un medicamento, dice.

"Si hubiera una manera de identificar a las personas que son propensas a tener una progresión más rápida, debería ser posible llevar a cabo ensayos terapéuticos con un número menor de pacienets en menos tiempo de lo que se require en la actualidad", dice el Dr. Boylan.

Un objetivo a largo plazo es desarrollar pruebas de este tipo para medir que tan bien está respondiendo un paciente a terapias experimentales, agrega.

El test mide la forma pesada de los neurofilamentos de la sangre y del líquido cefalorraquídeo. Estas son proteínas que proporcionan estructura a las neuronas motoras, y cuando estos nervios están dañados por la enfermedad, las proteínas se descomponen y flotan libremente en el suero sanguíneo y en el fluido cefalorraquídeo.

Investigaciones anteriores en esta área fueron realizados por Gerry Shaw, Ph.D., un neurocientífico de la Universidad de Florida, quien es el investigador principal del estudio y promotor del ensayo neurofilamentos utilizado en el estudio.

Los investigadores midieron la forma pesada de los neurofilamentos en muestras de sangre y de líquido cefalorraquídeo de pacientes de la Clínica Mayo y de la Universidad de Emory, correlacionando los niveles de la proteína y la tasa de progresión. "Demostramos una asociación sólida entre los niveles altos de esta proteína y la progresión más rápida del debilitamiento muscular", dice el Dr. Boylan. También hubo evidencia que sugiere que pacientes con ELA con altos niveles de proteína pueden tener una sobrevida más corta, agrega el especialista.

El trabajo fue financiado por la Asociación de ELA, el Centro Packard para la Investigación de ELA, por los Fondos de los Donates del Centro de ELA de la MCF y la Fundación Mayo.

Para más información sobre tratamientos para ELA y otras enfermedades neurodegenerativas en la Clínica Mayo en Jacksonville, Florida, por favor contacte a la Oficina de Servicios Internacionales al 904-953-7000 o envíe correo electrónico a intl.mcj@mayo.edu.

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