ROCHESTER, Minnesota: El fármaco eculizumab, un anticuerpo sintético que inhibe la respuesta inflamatoria, redujo considerablemente el riesgo de recaída en el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés). Este raro y grave trastorno inflamatorio autoinmunitario puede provocar ceguera, parálisis y muerte. Los investigadores de Mayo Clinic y sus colaboradores internacionales informaron en la Revista de Medicina de Nueva Inglaterra los resultados que obtuvieron en un estudio aleatorio, doble ciego y controlado con placebo. El trabajo también se presentará en la ciudad de Filadelfia, en la sesión de la Plataforma para ciencias en surgimiento, que es parte de la LXXII reunión anual de la Academia Americana de Neurología, entre el 4 y el 10 de mayo.

La neuromielitis óptica, también conocida como enfermedad de Devic, ocurre cuando el sistema inmunitario ataca a las células más bien sanas de los nervios ópticos, de la médula espinal y hasta del cerebro. La neuromielitis óptica suele diagnosticarse mal como esclerosis múltiple (EM), pero es una afección diferente que se caracteriza por ataques más severos y menor posibilidad de recuperación completa. Un solo ataque de neuromielitis óptica puede dejar ciego o paralizado a un paciente y esa discapacidad empeora con cada recaída. La enfermedad afecta hasta a 10 de cada 100 000 personas.

Hasta el momento, las terapias de inmunosupresión utilizadas para prevenir las recaídas de la neuromielitis óptica no han recibido la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos y los autores del trabajo dicen que a esto se suma el hecho que entre el 25 y el 60 por ciento de los pacientes a quienes se les administra estos medicamentos continúan presentando ataques recurrentes.

El estudio titulado “Prevención de recaídas y evaluación del eculizumab en el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica o PREVENT”, inscribió a 143 adultos en 70 lugares de 18 países. Todos los pacientes tenían anticuerpos inmunoglobulina G anti-acuaporina 4 (AQP4-IgG), un anticuerpo relacionado con la mayoría de los casos de neuromielitis óptica. Los pacientes podían continuar con sus terapias previas, si así lo deseaban, pero también se los asignó aleatoriamente a la administración regular de dosis de un placebo o de eculizumab intravenoso.

El estudio descubrió que el tratamiento con el eculizumab reducía el riesgo de recaída en el 94 por ciento, comparado con el placebo. A las 48 semanas, casi el 98 por ciento de los pacientes tratados con eculizumab no había sufrido recaídas, comparado con el 63 por ciento de los pacientes que recibían el placebo. 

“El estudio ofrece esperanza a los pacientes, porque con cada ataque de neuromielitis óptica pueden perder la vista o la función motora. Detener los ataques puede evitar discapacidades y permitir a los pacientes mantener las funciones y gozar de mejor calidad de vida”, afirma el Dr. Sean Pittock, neurólogo de Mayo Clinic y autor principal del trabajo.

Mayo Clinic es un centro reconocido de excelencia en el diagnóstico y el tratamiento de la neuromielitis óptica. En el año 2002, los investigadores de Mayo Clinic, dirigidos por la Dra. Claudia Lucchinetti y sus colegas, describieron las características patológicas únicas de la neuromielitis óptica y propusieron que se trataba de una enfermedad autoinmune causada por uno o más anticuerpos nocivos. En el año 2004, la Dra. Vanda Lennon, el Dr. Brian Weinshenker y otros colegas de Mayo notificaron el descubrimiento del biomarcador para la AQP4-IgG, o sea, un análisis de sangre que diferencia a la neuromielitis óptica de la EM y de otros trastornos similares. Posteriormente, se demostró que el anticuerpo AQP4-IgG era capaz de ocasionar daños en las células nerviosas que coincidían con lo informado por la Dra. Lucchinetti y sus colegas. Hoy en día, se considera ampliamente que la causa de la neuromielitis óptica es el anticuerpo AQP4-IgG.

“El equipo de Mayo Clinic demostró luego que cuando el anticuerpo se une al canal de agua AQP4 en las células nerviosas, se activa una sustancia llamada complemento que elimina a las células y ocasiona lesiones importantes. Por ello, creímos que si obstruíamos la activación del complemento, quizás podíamos prevenir los ataques”, explica el Dr. Pittock, director del Centro para Esclerosis Múltiple y Neurología Autoinmunitaria y del Laboratorio de Neuroinmunología de Mayo.

El eculizumab ha servido para tratar trastornos en los que la activación del complemento causa daños, como la miastenia gravis que es una enfermedad muscular y la hemoglobinuria paroxística nocturna que es una enfermedad genética que afecta a los glóbulos rojos. En un ensayo clínico de fase temprana, el equipo de Mayo observó el cese casi total de los ataques de neuromielitis óptica. Con base en esos primeros resultados fue que se llevó a cabo este estudio internacional en múltiples centros.

“Estos nuevos resultados del estudio confirman la función importante del complemento en la neuromielitis óptica y nos permiten entender mejor cómo funciona la enfermedad. El estudio aporta evidencias claras respecto a la factibilidad de alterar favorablemente el curso de esta enfermedad neurológica tan destructora”, anota el Dr. Dean Wingerchuk, neurólogo de Mayo Clinic y autor experto del trabajo.

Debido a que los efectos secundarios del eculizumab incluyen el riesgo de infecciones por meningococo, se vacunó a los participantes en el estudio contra esas infecciones y no hubo ningún caso. Una persona que recibía el eculizumab murió debido a una infección no relacionada con la inhibición del complemento.

El estudio solamente inscribió a pacientes con anticuerpos AQP4-IgG, por lo que los resultados no pueden extrapolarse a otros trastornos inflamatorios del sistema nervioso central. Los autores anotan que es preciso estudiar el efecto a largo plazo del eculizumab en pacientes con neuromielitis óptica.

Otros autores del trabajo pertenecen a instituciones de Múnich en Alemania, de Sendai, la ciudad de Fukushima y Koriyama en Japón, de Goyang en Corea del Sur, de Baltimore (Maryland) y Boston en Estados Unidos, de Oxford en Inglaterra, de Samsun en Turquía, de San Petersburg en Rusia, de Kuala Lumpur en Malasia y de Taipéi en Taiwán. Puede ver la lista completa en la Revista de Medicina de Nueva Inglaterra.

El estudio fue financiado por Alexion.

El Dr. Pittock informa que recibió subsidios, honorarios profesionales y apoyo no económico de Alexion, subsidios de Grifols S.A. y de la Alianza para la Encefalitis Autoinmunitaria, así como subsidios, honorarios profesionales y otro apoyo no económico de Viela Bio. El Dr. Pittock es dueño de la patente No. 9,891,219 (solicitud No. 12-573942), titulada “Métodos para el tratamiento de la neuromielitis óptica mediante la administración de eculizumab a una persona que es positiva al anticuerpo inmunoglobulina G anti-acuaporina 4 (AQP4)-IgG”. El Dr. Wingerchuk informa que recibió subsidios de Alexion y Terumo BCT Inc., así como honorarios profesionales de Viela Bio, de Ono Pharmaceutical Co. Ltd., de la Corporación Celgene y de Novartis AG.

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