Fármaco dirigido puede “reducir el sufrimiento” de la mielofibrosis, informan científicos de Mayo Clinic
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CHICAGO: La sustancia dirigida pacritinib logró reducir significativamente los síntomas y el peso de la mielofibrosis avanzada en los pacientes, comenta un científico de Mayo Clinic que codirigió el estudio PERSIST-1, un ensayo clínico mundial de fase 3 para probar la terapia. Se observó de manera específica que el pacritinib redujo significativamente el grave agrandamiento del bazo, característica típica de la mielofibrosis avanzada, en más de 20 por ciento de los pacientes y alivió el efecto secundario debilitante en más de 46 por ciento.
Los científicos también descubrieron que el pacritinib es seguro para los pacientes que padecen mielofibrosis con trombocitopenia, afección en la que la reducción de las plaquetas sanguíneas puede conducir a un sangrado mortal. En los pacientes que sufren trombocitopenia grave, no se recomienda la única terapia actualmente autorizada para la mielofibrosis, o sea el ruxolitinib.
El Dr. Rubén A. Mesa, presidente de Hematología y Oncología Médica de Mayo Clinic en Arizona, presentará estos resultados durante la conferencia de prensa de la reunión anual del año 2015 de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO, por sus siglas en inglés) en Chicago.
“La administración del pacritinib puede aliviar el peso y disminuir el sufrimiento ocasionado por este cáncer. El pacritinib es muy bueno en muchos pacientes que reciben el fármaco y, además, supera significativamente a otros tratamientos médicos”, expresa el Dr. Mesa.
“Es muy pronto para saber si el pacritinib repercute sobre la supervivencia, aunque claramente esa es la expectativa”, añade el médico.
Los científicos de Mayo, bajo la dirección del Dr. Mesa, también formaron parte de un ensayo fase 2 que descubrió que el pacritinib aporta grandes ventajas para el tratamiento del trastorno.
La mielofibrosis es un trastorno crónico de la médula ósea que puede conducir a la disminución de los recuentos sanguíneos, a una fibrosis de la médula ósea, a la presentación de síntomas graves y al agrandamiento del bazo. La mielofibrosis puede ser mortal para los pacientes afligidos debido al debilitamiento que la enfermedad produce y/o al avance a leucemia aguda, explica el Dr. Mesa.
La mielofibrosis es uno de tres tipos de cáncer clasificados como neoplasias mieloproliferativas (MPN, por sus siglas en inlgés), que padecen alrededor de 350 000 personas en Estados Unidos, dice el médico.
En el presente estudio, dos tercios de los 327 pacientes con mielofibrosis primaria y secundaria recibieron tratamiento con el pacritinib, mientras que el tercio restante recibió tratamiento con la mejor terapia disponible, pudiendo cambiar al pacritinib si el cáncer no respondía mayormente. El médico de cada paciente eligió la mejor terapia disponible, que no incluía el ruxolitinib debido a que muchos no podían recibirlo por también presentar trombocitopenia.
El pacritinib es un fármaco de administración oral que se conoce como inhibidor de JAK2/FLT3. La JAK2 es una proteína que actúa de manera similar a un interruptor para encender y apagar las células sanguíneas.
“La vía de la JAK2 se enciende de manera anómala en estos pacientes, conduciendo a la leucemia crónica; pero este fármaco apaga el interruptor”, apostilla el Dr. Mesa.
Los científicos de PERSIST-1 descubrieron que la duración promedio del tratamiento bajo estudio superó los 16 meses, pero que después de transcurridos los primeros 6, el tamaño del bazo se redujo en 25 por ciento de los pacientes a quienes se pudo evaluar y recibieron tratamiento con el pacritinib, comparado frente a 6 por ciento de los del grupo con la mejor terapia disponible. Aproximadamente 80 por ciento de los pacientes con la mejor terapia disponible pasó a recibir el pacritinib, y 21 por ciento de los pacientes que recibían el pacritinib logró reducir el volumen del bazo en 35 por ciento o más. Los síntomas del cáncer se redujeron más de 46 por ciento en los pacientes tratados con el pacritinib, comparado frente a 9 por ciento en los pacientes que recibían la mejor terapia disponible.
Los científicos también descubrieron que 25 por ciento de quienes requirieron transfusiones sanguíneas al inicio del ensayo pudieron suspenderlas luego. “Esa es una observación muy favorable”, acota el Dr. Mesa.
El equipo del estudio incluyó a científicos de Estados Unidos, Hungría, Rusia, Australia, Nueva Zelandia, Francia, Holanda, Italia, Bélgica, Alemania y el Reino Unido.
El estudio fue financiado por CTI Biopharma.
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