Investigación - abril 2016 Archivar

ROCHESTER, Minnesota: La Dra. Claudia Lucchinetti obtuvo el premio John Dystel 2016 a la investigación sobre la esclerosis múltiple (EM) por sus sobresalientes contribuciones al entendimiento y tratamiento de la enfermedad. La Dra. Lucchinetti está entre los pocos neurólogos del mundo con experiencia en  neuroinflamación y en las últimas dos décadas, sus estudios han llevado a cambiar el paradigma del entendimiento de las enfermedades desmielinizantes del sistema nervioso central. La Dra. Lucchinetti es directora del Departamento de Neurología de Mayo Clinic y Profesora Eugene y Marcia Applebaum de Neurociencias. La investigación de la doctora se concentra en los mecanismos de desmielinización, o sea el daño sufrido por la cubierta protectora que rodea a las fibras nerviosas en el cerebro y la médula espinal. Además, se enfoca en las lesiones tisulares de la gama de los trastornos de desmielinización inflamatoria del sistema nervioso central, que incluyen a la esclerosis múltiple, la neuromielitis óptica y la encefalomielitis aguda diseminada. La Dra. Lucchinetti empezó a recoger y analizar biopsias de lesiones cerebrales de la EM hace 20 años y en su afán por encontrar tratamientos eficaces para esta enfermedad impredecible y normalmente discapacitante, creó el mayor banco mundial de tejidos de lesiones de EM.

ESTIMADA MAYO CLINIC: ¿Es necesario participar en un ensayo clínico para tener acceso a un fármaco bajo investigación? De ser así, ¿cómo encuentro ensayos clínicos en los que puedo participar? RESPUESTA: Los fármacos bajo investigación son aquellos que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) autoriza a que se prueben en ensayos clínicos. Dichos fármacos generalmente están en algún punto del proceso de estudio sobre su seguridad, eficacia y uso deseado. En gran medida, la forma más común de acceder a los fármacos bajo investigación es a través de un ensayo clínico. Su médico posiblemente sepa acerca de algunos ensayos clínicos propicios para sus circunstancias específicas. No obstante, usted o su médico también pueden buscar en las bases de datos de los ensayos clínicos de los Institutos Nacionales de Salud (www.clinicaltrials.gov) o del Instituto Nacional del Cáncer (www.cancer.gov/clinicaltrials/search). Es menos común, pero algunas personas tal vez califiquen para recibir fármacos bajo investigación sin participar en un ensayo clínico, mediante lo que se conoce como acceso ampliado o “uso humanitario”. El acceso ampliado se creó para permitir que los enfermos graves o con afecciones y problemas mortales, que ya no cuentan con ninguna otra alternativa de tratamiento, tengan alguna esperanza con un fármaco bajo investigación que no sea absurdamente peligroso. Los fármacos bajo investigación no cuentan con la autorización de la FDA, ni son de seguridad y eficacia comprobada.

JACKSONVILLE, Florida: Los científicos de Mayo Clinic dirigieron un estudio de laboratorio que descubrió una nueva manera de prevenir la acumulación de la placa amiloidea, que es una de las características principales de la enfermedad de Alzheimer, mediante la eliminación de un tipo de moléculas llamadas heparán sulfatos que se forman en las células cerebrales. “Igual que una alfombra cubre el piso y puede retener suciedad, las moléculas llamadas heparán sulfatos también pueden cubrir las células cerebrales, además de atrapar y retener péptidos amiloideos que luego se apiñan en unos grumos llamados placa”, explica el Dr. Guojun Bu, neurobiólogo molecular de la sede de Mayo en Florida. El estudio borró el gen Ext1 en ratones de laboratorio mediante tecnología de ingeniería genética, lo que a su vez evitó la formación de los heparán sulfatos sobre la superficie de las células cerebrales. La superficie se mostró más lisa (como un piso con baldosas en lugar de alfombra) y eso permitió al cerebro despejar bien el amiloide, comenta el Dr. Bu, director adjunto del Centro para la Investigación sobre la Enfermedad de Alzheimer de Mayo Clinic. “Nuestro estudio comprueba que los heparán sulfatos son la base de un aluvión de eventos que conducen a la formación de la placa amiloidea, que es la característica patológica inicial y fundamental de la enfermedad de Alzheimer”, asevera el Dr. Bu. El estudio se publicó en la edición del 30 de marzo de 2016 de la revista Science Translational Medicine.